Dos hospitales pediátricos argentinos avalaron una nueva terapia para la fibrosis quística
Dos estudios realizados en hospitales pediátricos de referencia de Argentina aportaron nueva evidencia sobre el uso de una triple terapia moduladora para tratar la fibrosis quística en niños. Los trabajos, desarrollados en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y en el Hospital Garrahan, registraron mejoras en la función pulmonar, la calidad de vida y otros indicadores clínicos luego de un año de tratamiento.
Los resultados fueron difundidos en el marco del Día Mundial de la Fibrosis Quística, que se conmemora este 8 de septiembre, y aportan datos obtenidos en pacientes tratados en la práctica clínica habitual en Argentina.
El primero de los estudios fue realizado en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez por un equipo encabezado por el neumonólogo Alejandro Teper. La investigación siguió durante 12 meses a 71 pacientes de seis años o más que recibieron la triple terapia.
Entre ellos había 43 niños que no habían recibido previamente moduladores y otros 28 que ya habían sido tratados con otra alternativa de este tipo.
Después de un año, ambos grupos presentaron mejoras en distintos parámetros. La función pulmonar aumentó un 20,8% entre quienes no habían recibido moduladores previamente y un 18,5% en aquellos con tratamiento anterior.
También se registraron avances en la capacidad para eliminar secreciones pulmonares, con incrementos del 13,3% y del 11,2%, respectivamente. La calidad de vida mostró mejoras del 66,1% en el primer grupo y del 30,4% en el segundo.
Otro de los indicadores que evolucionó fue el resultado de la prueba del sudor, utilizada como una herramienta fundamental en el diagnóstico y seguimiento de la fibrosis quística. El nivel de cloro se redujo entre un 53% y un 58%.
A su vez, en los pacientes que no habían recibido previamente moduladores se observó una mejora significativa del estado nutricional. Las exacerbaciones respiratorias graves disminuyeron un 95% en ambos grupos y, durante el período de seguimiento, ninguno de los pacientes necesitó ser hospitalizado por esa causa.
El trabajo fue publicado recientemente en Pediatric Pulmonology y, de acuerdo con sus investigadores, los resultados obtenidos en la práctica clínica local son consistentes con los beneficios observados previamente con la formulación original de la triple terapia.
Los resultados que mostró el Garrahan
El segundo estudio fue llevado adelante por el equipo de Claudio Castaños en el Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan y fue publicado en Journal of Cystic Fibrosis.
En este caso fueron analizados 55 niños con fibrosis quística que recibieron la triple terapia de producción nacional entre 2022 y 2025.
Tras 12 meses de tratamiento, la función pulmonar pasó de una mediana de 80,7 a 101, lo que representó una mejora cercana al 25%. También se redujo en 45 mEq/L el nivel de cloro registrado en la prueba del sudor.
Uno de los cambios más marcados apareció en las exacerbaciones respiratorias graves: la proporción de pacientes que las presentó pasó del 40% al 7,2%.
Los investigadores también detectaron una menor presencia de Pseudomonas aeruginosa en las muestras de secreciones pulmonares. La bacteria, asociada a infecciones respiratorias crónicas en personas con fibrosis quística, pasó de identificarse en el 29% de los análisis al 15%.
Además, se registró una mejora en la calidad de vida de los pacientes y el tratamiento fue bien tolerado, sin que se informaran efectos adversos graves durante el seguimiento.
Para Castaños, los resultados de la formulación estudiada fueron comparables a los descriptos previamente para la terapia original en variables como la función pulmonar, las exacerbaciones y la prueba del sudor.
Los dos trabajos fueron realizados de manera independiente en centros pediátricos de referencia del país. La evidencia obtenida se suma a estudios previos de bioequivalencia y biodisponibilidad que forman parte de la evaluación del medicamento.
Una nueva presentación para los pacientes más chicos
En paralelo con la difusión de estos resultados, el laboratorio argentino Gador anunció una nueva presentación pediátrica de su triple terapia moduladora del CFTR.
Se trata de una formulación granulada indicada para niños a partir de los 2 años y con un peso superior a 14 kilos. Según informó la compañía, es la primera presentación granulada de este tipo disponible en Argentina para la población pediátrica.
El desarrollo apunta a facilitar la administración del tratamiento en edades más tempranas y ampliar las alternativas disponibles para los pacientes pediátricos con fibrosis quística.
La incorporación de nuevas formulaciones resulta especialmente relevante en una enfermedad genética crónica que requiere tratamientos sostenidos y un seguimiento médico permanente. En ese contexto, la disponibilidad local de terapias moduladoras busca ampliar el acceso a medicamentos destinados a actuar sobre la proteína CFTR, vinculada directamente con el origen de la enfermedad.
La nueva evidencia generada en el Gutiérrez y el Garrahan suma, en ese escenario, información obtenida con pacientes pediátricos atendidos en Argentina y permite observar cómo responde el tratamiento fuera de los ensayos clínicos internacionales.